ہنٹنگٹن کی بیماری کے لیے جین تھراپی نے ٹرمپ کے متعدد عہدیداروں کی برطرفی کے بعد فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن سے منظوری کی طرف ایک نیا راستہ اختیار کیا ہے، خاص طور پر ونے پرساد، جس نے ایک چونکا دینے والے اقدام میں تھراپی کو مسترد کر دیا FDA کے ایک سابق اہلکار نے “واقعی برائی” کہا۔
ہنٹنگٹن کی بیماری ایک موروثی حالت ہے جو عام طور پر درمیانی عمر میں حملہ کرتی ہے اور دماغ کے اعصابی خلیات کو آہستہ آہستہ ٹوٹنے کا سبب بنتی ہے۔ فی الحال اس بیماری کا کوئی علاج نہیں ہے، اور بہت سے متاثرہ افراد 50 اور 60 کی دہائی میں مر جاتے ہیں۔
جین تھراپی کمپنی یونی کیور نے ایک وقتی علاج، AMT-130 تیار کیا، جس کا مقصد بیماری کے پیچھے اتپریورتی پروٹین کی دماغی سطح کو کم کرنا ہے، جسے ہنٹنگٹن کہتے ہیں۔ ایک چھوٹے، ابتدائی آزمائش کے اعداد و شمار سے پتہ چلتا ہے کہ منشیات ہوسکتی ہے 75 فیصد تک بیماری کی ترقی کو سست، اور مریضوں اور وکلاء نے امید کی توقع میں منشیات کی نشوونما کو قریب سے دیکھا ہے۔
2024 میں، FDA نے UniQure کو اشارہ کیا کہ وہ AMT-130 کی تیز رفتار منظوری کے لیے اس کے ٹرائل میں پلیسبو کنٹرول بازو کے بغیر فائل کر سکتا ہے۔ اگرچہ پلیسبو کنٹرول ٹرائل میں ایک اعلیٰ معیار کا موازنہ پیش کرتا ہے، لیکن یہ UniQure کی جین تھراپی کے لیے منفرد اخلاقی خدشات کو جنم دیتا ہے۔ AMT-30 کی فراہمی کے لیے 10 سے 12 گھنٹے کی دماغی سرجری کی ضرورت ہوتی ہے، جس کا مطلب ہے کہ آزمائش کے پلیسبو-کنٹرول بازو کے لیے کنٹرول گروپ کے مریضوں کو ایک طویل شیم سرجری سے گزرنا پڑتا ہے جس میں ان کی کھوپڑی میں سطحی سوراخ کرنا شامل ہو سکتا ہے۔
یونی کیور پلیسبو کنٹرول کے بغیر آگے بڑھا، بیرونی، علاج نہ کیے جانے والے مریضوں کو ان کے ٹرائل کے لیے موازنہ کنٹرول گروپ کے طور پر استعمال کرتے ہوئے، یقین رکھتے ہوئے کہ FDA نے اس منصوبے کی حمایت کی۔ لیکن پرساد کے دور میں FDA کے جین تھراپیوں کے سربراہ ریگولیٹر کے طور پر، ایجنسی نے معاہدے کو اچھالا اور یونی کیور سے فرضی سرجری کرانے کا مطالبہ کیا گیا۔ کنٹرول کے طور پر.
